Генная терапия эффективна при тяжелом комбинированном иммунодефиците
Как сообщают сегодня исследователи, лечение детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом с помощью низкодозированной химиотерапии с последующей генной терапией дало детям возможность создать клетки, необходимые для обеспечения нормального иммунного ответа. Генная терапия эффективна при тяжелом комбинированном иммунодефиците.
Использование генной терапии
Это открытие знаменует собой веху в длительных усилиях по использованию генной терапии для разрушительного состояния, также известного как болезнь пузырькового мальчика, которая требует изоляции необработанных пациентов, чтобы защитить их от угрожающих жизни инфекций. Эксперты предупреждают о необходимости более длительного наблюдения, чтобы определить, действительно ли вылечены пациенты, прошедшие генную терапию. «Мы смогли снять защитную изоляцию в течение трех-четырех месяцев после генной терапии и отправить детей домой к своим семьям», — сказала Эвелина Мамкарц, детский гематолог-онколог детской больницы. «Сейчас они все малыши, исследуют жизнь, посещают детские сады, и эта часть была чрезвычайно полезной».
ПодробнееРекомендуем
